二巯丁二酸(dimercaptosuccinic acid，DMSA)和二巯丁二酸钠(sodium dimercaptosuccinate，Na-DMS) 联合治疗肝豆状核变性 

Na-DMS静注后，血浓度迅速达高峰，4小时排泄80%，无蓄积作用。DMSA口服后，消化道吸收快，30min血浓度达高峰，血浓度维持时间较Na-DMS长。这两种药物均具有两个-SH基，在体内能与游离铜结合成毒性较小的硫醇化合物，从尿排泄，作者等发现亦可经胆汁由消化道排出体外。 

服用方法：

Na-DMS常规用量为1g静注每日2次，连续注射6天为一疗程，共注射8~10个疗程；

此后可改为DMSA口服0.75~1.0每日2次维持。 

副反应及处理： 
            
用药早期Na-DMS约14%、DMSA约17%有轻度胃肠道反应，分别约3%及4%出现发热、药疹等过敏反应，个别患者有血清ALT升高。皮肤、粘膜出血是Na-DMS和DNSA最常见的副反应，作者等(1987)观察用常规剂量Na-DMS治疗的65例HLD，4例(6%)出现皮肤紫癜，12例(18%)出现粘膜出血；作者等(1989)观察30例HLD口服DMSA治疗，21例(70%)有外周血血小板减少及轻度皮肤、粘膜出血，通常于停药3~4周后， 
            
皮肤、粘膜出血停止，血小板数也恢复至疗前。凡发生皮肤、粘膜出血者可减量或停用药物，同时予以安络血10~20mg，每日3次，或维生素K110mg静注每日1次。出血倾向严重者可输入血小板或新鲜血液。 

优缺点： 
            
优点为：①Na-DMS排铜量较高，不仅尿排铜量较疗前平均增高7.7±1.4μmol/24h且胆汁排铜平均增加1.5倍；②DMSA除轻度胃肠反应及出血倾向外，副反应较少，可作为长期维持用药。

缺点为：Na-DMS出血倾向较重，易引致严重鼻衄及皮肤紫癜，偶见上消化道出血。约55%病人治疗早期发生短暂脑症状加重。 

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